RARE-NL heeft als doel expertise samen te brengen. Door onze inspanningen te bundelen, willen we de vooruitgang versnellen en de resultaten verbeteren voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten. RARE-NL omarmt een ‘case to system’-aanpak en verbindt expertise, bevordert samenwerking en vertaalt inzichten uit individuele cases naar systemische oplossingen voor de beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten en de herbestemming van medicijnen. Lessen en kennis uit deze voorbeelden worden op systeemniveau verspreid via (academische) publicaties om de duurzame toegang van patiënten tot herbestemde medicijnen en behandelingen voor zeldzame ziekten te verbeteren.

Om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en herbestemming van bestaande geneesmiddelen te bevorderen zijn nieuwe vormen van regulering en samenwerking in publiek-private partnerschappen (PPP’s) essentieel, gericht op zowel financiële als maatschappelijke meerwaarde. Alle partijen moeten hun individuele krachten en expertise optimaal bundelen om zo’n waardeketen te creëren die het hele traject van fundamenteel onderzoek tot goedgekeurde medicijnen bestrijkt.

RARE-NL is een samenwerkingsinitiatief waarbij verschillende universitair medische centra hun krachten bundelen als “hub” van FAST , het centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. FAST is een onafhankelijk landelijk expertise- en samenwerkingscentrum, dat innovatie in therapieontwikkeling stimuleert. FAST fungeert als een dynamische netwerkinfrastructuur en brengt kennis samen, bevordert dialogen en betrekt een uitgebreid scala aan experts. Het centrum identificeert de belangrijkste kansen en uitdagingen en pakt deze aan via een alomvattende aanpak, zoals gebruiksscenario’s en pilotstudies.