Bij RARE-NL geloven we dat samenwerking de sleutel is tot het versnellen van de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en de inzet van drug repurposing. In een veld waar complexe uitdagingen centraal staan, zijn innovatieve oplossingen nodig. Door het verenigen van academische instellingen, patiëntenorganisaties en grote en kleine farmaceutische bedrijven en biotechbedrijven, creëren we een waardevolle keten die het hele traject beslaat: van fundamenteel onderzoek tot de uiteindelijke goedkeuring van medicijnen en toegang voor patiënten.

RARE-NL biedt een platform voor expertise rondom maatschappelijk verantwoorde toegang tot deze geneesmiddelen. We kunnen vroeg in ontwikkeltrajecten adviseren waar een onderzoeker rekening mee kan houden om een medicijn uiteindelijk betaalbaar bij een patiënt te krijgen. Richting de klinische fase kan RARE-NL helpen met het opzetten van publiek-private partnerschappen (PPP’s) onder maatschappelijk verantwoorde voorwaarden. En voor geneesmiddelen die vanuit industrie op de markt zijn gekomen kan RARE-NL aan clinici, apothekers en onderzoekers expertise bieden over innovatieve vergoedingstrajecten.

Zo werken we in elke casus om een geneesmiddel een stap dichter bij de patiënt te krijgen op een maatschappelijk verantwoorde manier. En vanuit die casuïstiek onderzoeken we hoe het systeem verbeterd kan worden.

Diensten ter ondersteuning vanuit RARE-NL

Kennis delen en ontsluiten
RARE-NL faciliteert het delen van kennis via diverse kanalen zoals educatieve platforms, onze website, evenementen en presentaties, het FAST Forum. Vragen kunnen via teamleden worden gestuurd of via het contactformulier.

Advies over casuïstiek
Waar nodig bieden wij een vrijblijvend advies rondom een casus, eventueel met de inzet van externe expertise. Dit kan bijvoorbeeld een ontwikkeltraject zijn van een medicijn voor een zeldzame ziekte, drug repurposing, of vergoedingstrajecten.

Duurzame samenwerkingen 
Wij ondersteunen het opzetten van strategische en duurzame samenwerkingen, met als doel innovatieve oplossingen en producten te realiseren. RARE-NL biedt bijvoorbeeld begeleiding bij het aanvragen van ondersteuning bij instanties zoals het EMA (European Medicines Agency) en het CBG (College ter Beoordeling van Geneesmiddelen).

Beschikbaarheid vergroten via BV’s
Door het formaliseren van samenwerkingen in een BV, versterken we gezamenlijke slagkracht en betrokkenheid. Voor sommige casussen is dit de beste manier om uiteindelijk toegang voor patiënten te realiseren voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. RARE-NL kan bij zo’n BV betrokken zijn om maatschappelijke belangen te borgen.

Samen bouwen we aan een toekomst waarin zeldzame ziekten niet langer onbehandeld blijven. Neem contact op met RARE-NL en ontdek de meerwaarde van deze samenwerking.