Zeldzame ziekten treffen tot 36 miljoen mensen in de EU, maar vaak zijn er geen behandelingsopties beschikbaar. De ideeën en vroege stadia van de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten zijn vaak afkomstig van academische instellingen. Maar de verdere ontwikkeling stagneert vaak. Dit kan te wijten zijn aan de complexiteit van de ziekte, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico’s voor de industrie met beperkte terugbetalingsmogelijkheden, uitdagingen op het gebied van regelgeving en hoge kosten voor de samenleving. In het klassieke farmaceutische model botsen de belangen van bedrijven, de samenleving, academische instellingen en de overheid regelmatig. Dit leidt tot een systeemfalen: innovaties voor zeldzame ziekten zoals ATMP’s en/of op genen gebaseerde therapieën, waaronder RNA-therapieën (ATMP+), en het herbestemmen van geneesmiddelen komen niet optimaal vooruit in de ontwikkeling. De uiteindelijke prijs ligt boven onze bereidheid om te betalen of er is juist geen passende, voorspelbare business case.